近年、白血病をはじめとする難治性血液がんに対し、ex vivo遺伝子治療の一つである”キメラ抗原受容体(CAR)T細胞療法”が承認され、臨床での使用例も増加してきています。CAR-T細胞は、CAR遺伝子の導入により、白血病細胞に結合し殺傷できる能力を与えられたT細胞です。現在のCAR-T療法は、患者さんから取り出したT細胞にCAR遺伝子を導入した後、患者さんに戻す自家移植ですが、CAR遺伝子の導入の際”レンチウイルスベクター”の使用が主流になっています。我々は、これまでの白血病やがんの研究で培ってきたレンチウイルスベクターの応用技術を活用し、CAR遺伝子を利用した次世代のがん治療法の開発に取り組んでいます。また、遺伝病に対するin vivo遺伝子治療においても、導入遺伝子の長期間の安定発現が可能なレンチウイルスベクターが注目されています。当研究室では、体内投与が可能なレンチウイルスベクターの製造法について、AAV製造法開発の経験を活かしながら開発を進めています。