病態や遺伝的素因によっては、幹細胞治療、あるいは遺伝子治療と幹細胞治療との組み合わせが適切と考えられる場合があり、遺伝子治療と併行して細胞治療技術の開発を推進しています。デュシェンヌ型筋ジストロフィーや急性期の脳梗塞における幹細胞治療の安全性や有効性を疾患モデル動物にて証明し、筋ジストロフィーにおいては、2023年に企業治験が開始されました。