ベクター関連技術の遺伝子・細胞治療への応用として、難治性神経筋疾患に対する治療法の開発を行っています。根本的治療法がないデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療法の開発に向け、小型ジストロフィンの有効性や、免疫寛容誘導処置による持続的な遺伝子発現方法について、マウスおよびイヌの疾患モデル動物や霊長類を用いて安全性と有効性を検証しています。