安全性が高く長期発現が可能なベクターとして期待されているアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターの遺伝子治療用製品としての本格的実用化に向け、新規変異体の開発や製造・精製に関する基盤技術の開発を推進しています。

　ベクター製造に必要なホスト細胞として機能強化型細胞を開発し、バイオリアクターを用いた発現培養法の検討や細胞培養液上清に分泌されたウイルス粒子の分析を行っています。精製法に関しては、新規超遠心分離技術の開発に加え、目的に応じて、限外ろ過、硫安沈殿、イオン交換、ゲルろ過、疎水クロマトを組み合わせたプロセス開発を推進しています。中間体や中空粒子の混入が少ない高品質のベクターを安定的に製造するため、分析超遠心装置やクライオ電子顕微鏡を活用し、FDAや国内の規制指針の動向を反映した次世代の分析技術の開発を推進しています。

　また、AAVベクターの関連技術として、ウイルスゲノムを含まない中空粒子を応用した非ウイルス性DDSの開発を行っています。新規カプシド変異体の機能解析を進めると同時に、プラスミド、DNA断片や人工核酸を中空粒子に封入あるいは結合させる技術を開発し、核酸医薬への応用を提案しています。